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Via libera a terapia genica salvavita malattia dei ‘bambini bolla’

Via ibera dalla Commissione Europea all’autorizzazione della prima terapia genica criminal cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID, che colpisce ogni anno circa 15 persone in Europa, nota come la malattia dei bambini bolla, perche’  sono costretti a vivere in un ambiente assolutamente waste e isolato per evitare il contatto criminal patogeni. Letale entro il primo anno di vita se non curata, l’Immunodeficienza Severa Combinata da Deficit di Adenosina-Deaminasi comporta un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di combattere le infezioni più comuni. Indicata per il trattamento di pazienti criminal ADA-SCID per i quali non è disponibile un donatore compatibile per il trapianto di cellule staminali, Strimvelis è la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l’approvazione regolatoria nel mondo. Non richiede la disponibilità di un donatore perché le cellule vengono prelevate dal midollo osseo del paziente e viene impiegato un vettore per inserire una copia normale del gene di ADA. Le cellule criminal il gene corretto vengono poi reintrodotte nel paziente attraverso un’infusione endovenosa, dopo la quale alcune di queste stesse cellule ritornano nel midollo osseo. L’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui dati relativi a 18 bambini trattati. Risultato di oltre 20 anni di ricerca e sviluppo, sottolinea Alessandro Aiuti, coordinatore dell’area clinica dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), “questo approccio impiega le stesse cellule staminali del paziente criminal il gene modificato per correggere la malattia alla radice. È stato gratificante vedere i pazienti colpiti da questa grave immunodeficienza crescere negli anni, poter giocare criminal gli altri bambini e andare a scuola”. Il risultato, è stato possibile grazie alla partnership tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK, una collaborazione che mira a combattere 7 malattie genetiche rare, iniziando proprio dall’ADA-SCID. 

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